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【24h】

Evaluation of high concentration intranasal and intravenous desmopressin in pediatric patients with mild hemophilia A or mild-to-moderate type 1 von Willebrand disease.

机译:评估轻度A型血友病或轻度至中型1型von Willebrand病患儿的高浓度鼻内和静注去氨加压素。

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摘要

OBJECTIVES: The objective of the study was to evaluate the safety and efficacy of high-concentration intranasal desmopressin (HCIN-DDAVP) 1.5 mg/mL, in patients weighing
机译:目的:本研究的目的是评估体重≥50kg的轻度A型血友病或轻度1型von Willebrand病患者中高浓度鼻内去氨加压素(HCIN-DDAVP)1.5 mg / mL的安全性和有效性(研究设计:这是HCIN-DDAVP的单中心,非随机,开放标签,单剂量试验。评价了9名A型血友病男孩,8名轻度VWD的女孩和8名轻度VWD的男孩。在13位患者中,将HCIN-DDAVP反应与历史性IV-DDAVP反应进行了比较。结果:在3个研究组中,HCIN-DDAVP给药导致VIII因子促凝活性,瑞斯托菌素辅助因子和von Willebrand因子抗原水平的统计学显着增加。轻度血友病A患者凝血因子VIII促凝活性的平均增加(+/- 1 SD)为25.7 +/- 11.9 U / dL。女孩的瑞斯托菌素辅助因子增加了108.5 +/- 53.8 U / dL,女孩为95.8 +/- 36.0 U / dL在轻度VWD的男孩中。在接受两种制剂的患者中,醋酸去氨加压素的静脉注射反应与HCIN-DDAVP反应相当。不良事件轻微,无需干预即可解决。结论:我们得出结论,对于体重≤50 kg的轻度A型血友病或轻度1型VWD患者,给予150 mg高浓度鼻内去氨加压素是安全有效的。

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