クリスパー·キャス9とナノミセル利用

摘要

(公財)川崎巿産業振興財団ナノ医療イノべーションセンター(iCONM)の内田智士副主幹研究員(京都府立医科大学准教授)とサエド·アバシ研究員らの研究グループは、ナノミセルによるCRISPR/Cas9の送達手法を開発し、マウス脳内の効率的なゲノム編集に成功したと発表した。Cas9-mRNAとガイドmRNAを同一のナノミセルに搭載。モデルマウス脳に直接投与することで神経細胞、アストロサイト、ミクログリアなどの細胞にゲノム編集が起きていることを確認した。遺伝性の難治性脳疾患やアルツハイマー病など長期にわたり進行する脳疾患の治療への利用が期待される。成果は国際学術誌「Journal of Controlled Release」に掲載された。