第3の核酸医薬、ヘテロ2本鎖核酸の開発

摘要

大学院医歯学総合研究科脳神経病態学分野の横田隆徳教授は全く新しい日本発の核酸医薬で分子標的治療への貢献を目指して研究を行っている。横田教授らが開発した核酸医薬「ヘテロ2本鎖核酸(HDO)」は、DNAとRNAの2本鎖で構成され、既存の核酸医薬とは異なる分子構造と作用機序により他の核酸医薬と比較して10-1000倍の効果を発揮し、第3の核酸医薬として臨床応用が期待されている。従来の核酸医薬は、肝臓以外で効果を発揮できないことが最大の課題とされていたが、HDOは心臓、肺、腎臓などの肝臓以外の多くの臓器でも効果を発揮する汎用性の高い核酸であることがわかっている。