机译:来源于酰化蛋白的脂族硫酯积累在婴儿神经元性类脂褐质病中:通过重组棕榈酰蛋白硫酯酶纠正淋巴母细胞的缺陷
机译:在婴儿神经元类脑脂质脂褐变的临床前小鼠模型中,重组棕榈酰蛋白硫酯酶的静脉内大剂量酶替代疗法减少了内脏溶酶体的储存并适度延长了生存期
机译:人类重组棕榈酰蛋白硫酯酶-1(PPT1)用于婴幼儿神经元类固醇脂褐变病的酶替代治疗的临床前评估。
机译:婴儿神经元类脂褐藻病:日本首例通过棕榈酰蛋白硫酯酶活性不足诊断的病例。
机译:晚期婴儿神经元类固醇脂褐藻病小鼠模型中的基因治疗和酶替代。
机译:来源于酰化蛋白的脂族硫酯在婴儿神经元类固醇脂褐质病中积累:通过重组棕榈酰蛋白硫酯酶纠正淋巴母细胞的缺陷。
机译:来源于酰化蛋白的脂族硫酯在婴儿神经元类固醇脂褐质病中积累:通过重组棕榈酰蛋白硫酯酶纠正淋巴母细胞的缺陷。