編集手帳

摘要

近年，分子標的治療薬の導入によってさまざまな疾患の予後が改善した.代表的な疾患は慢性骨髄性白血病である.かつては造血幹細胞移植が唯一の根治的治療であった疾患が，現在はチロシンキナーゼ阻害薬を内服するだけでコントロールできるようになっている.しかし，数多くの分子標的治療薬が開発されているなかで，ここまでの成功をおさめている薬剤は決して多くはない.よく引き合いに出される例として，進行期非小細胞肺がんに対する標準化学療法群と標準化学療法にcetuximabを加える群の無作為割付比較試験では，cetuximabの上乗せによって生存期間が「有意に」延長することが示された.しかし，その効果は生存期間の中央値が10.1ヵ月から11.3ヵ月へと，1.2ヵ月延長したにすぎない（サンプル数が多いためにこのようなわずかな差でも統計学的に有意になっているのである）.一方,cetuximabの薬剤費は数百万円を要する.