Outcome of children with severe acquired aplastic anemia treated with rabbit antithymocyte globulin and cyclosporine A

摘要

Resumo Objetivo Avaliar o resultado de crian?as com anemia aplástica grave adquirida tratadas com globulina antitimocítica de coelho e ciclosporina como tratamento inicial em nosso instituto. Métodos Análise retrospectiva de 26 pacientes pediátricos com anemia aplástica tratados entre 1996 e 2011 com globulina antitimocítica de coelho e ciclosporina. Resultados A taxa de resposta geral em seis meses foi de 34,6% (9/26), e a incidência acumulada de recorrência foi de 26,5% (intervalo de confian?a [IC] de 95%,1,4%‐66%) em cinco anos. A incidência acumulada de evolu??o clonal após a terapia imunossupressora foi de 8,3% (IC 95%, 0,001%‐53,7%) em cinco anos, com ambas as evolu??es clonais em pacientes sem resposta que adquiriram o cariótipo com monossomia 7. A sobrevida geral em cinco anos foi de 73,6% (IC 95%, 49,2%‐87,5%). Conclus?es Nossos resultados confirmam a baixa taxa de resposta com globulina antitimocítica de coelho como terapia inicial em pacientes pediátricos, da mesma forma como relatado para pacientes de todas as idades. Essa confirma??o é problemática em nosso país devido à falta de globulina antitimocítica de cavalo em muitos mercados fora dos Estados Unidos, incluindo o Brasil.