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Gene therapy for cystic fibrosis: which postman which box?

机译:囊性纤维化的基因治疗:哪个邮递员哪个盒子?

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摘要

Since 1989 when the gene responsible for cystic fibrosis was cloned and designated the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene, considerable progress has been made in the development of gene therapy for this disease. Clinical trials have already been performed using cationic liposome and adenoviral based gene transfer systems, measuring the safety and efficacy of this new form of treatment, with variable results to date. These two approaches and the current progress in airway gene delivery are discussed.

机译:自从1989年克隆了负责囊性纤维化的基因并命名为囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)基因以来,该疾病的基因治疗开发取得了长足的进步。已经使用基于阳离子脂质体和腺病毒的基因转移系统进行了临床试验,测量了这种新型治疗方式的安全性和有效性,迄今为止结果不一。讨论了这两种方法以及气道基因递送的最新进展。

著录项

  • 期刊名称 Thorax
  • 作者

    P. Middleton; E. Alton;

  • 作者单位
  • 年(卷),期 1998(53),3
  • 年度 1998
  • 页码 197–199
  • 总页数 3
  • 原文格式 PDF
  • 正文语种
  • 中图分类 呼吸生理学;
  • 关键词

  • 入库时间 2022-08-17 11:41:23

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