机译:外显子45跳过诱导的多能干细胞从DMD患者衍生出心肌细胞的治疗,外显子46-55缺失
机译:eteplirsen是一种二氨基磷酸吗啉代低聚物(PMO),在可跳过DMD基因外显子51的Duchenne肌营养不良(DMD)患者中的临床安全性
机译:外显子45跳过U1-snRNA反义分子可恢复人DMD成肌细胞的Dys-nNOS途径和肌肉分化
机译:反义寡核苷酸疗法的挑战,尤其是杜氏肌营养不良症中外显子51跳跃的挑战
机译:小分子钙调节剂增强针对DMD基因的反义靶向外显子跳跃
机译:反义PMO鸡尾酒有效地跳过了DMD患者成纤维细胞转分化的肌管中的肌营养不良蛋白外显子45-55
机译:外显子45-55在DMD基因中使用突变定制的反义大肠杆菌鸡尾酒