机译:用GM1 2型治理患者的儿科患者的谱系含有MIGLUSTAT延迟神经衰退:多中心经验
GM1 gangliosidosis; Miglustat; pediatric;
机译:用GM1 2型治理患者的儿科患者的谱系含有MIGLUSTAT延迟神经衰退:多中心经验
机译:底物减少疗法在GM1神经节病小鼠模型中的有益作用。
机译:小儿C型尼曼-匹克病的米格司他治疗的临床经验:病例系列。
机译:使用化学疗法的单中心经验与Melphalan-Dexamethasone(M-DEX)的Al淀粉样蛋白病和先进器官参与没有资格获得高剂量Melphalan治疗(HDM)
机译:miglustat治疗1型Gaucher病的底物减少疗法:来自单个机构的回顾性分析
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