Duchenne muscular dystrophy; combination therapy; dantrolene; dystrophin; exon skipping; armgo; ARM210; muscle; therapy;
机译:外显子45跳过U1-snRNA反义分子可恢复人DMD成肌细胞的Dys-nNOS途径和肌肉分化
机译:转基因hDMD小鼠中的靶向外显子跳过:人类特异性反义寡核苷酸直接临床前筛选的模型。
机译:在六个不同DMD患者的培养的肌肉细胞中,治疗性反义诱导外显子跳跃。
机译:植物对大众光谱法测定原发性人骨骼肌细胞培养中胰岛素作用的影响
机译:小分子钙调节剂增强针对DMD基因的反义靶向外显子跳跃
机译:直接将人类DMD成纤维细胞重编程为肌管以体外评估反义介导的外显子跳跃和伴有肌营养不良蛋白表达救援的外显子45-55跳跃
机译:瞄准RYR活动提升反义外显子44和45在人类DMD骨骼或心肌培养模型中跳过