sanfilippo syndrome; mucopolysaccharidosis III; lysosomal storage disorders; induced pluripotent stem cells; neuronal differentiation; astrocyte differentiation; transcription factor-based differentiation; lysosomes; siRNAs; substrate reduction therapy;
机译:使用CRISPR / CAS9编辑IPSC的Sanfilippo C综合征的新型神经元和星形织造型模型。 他们在治疗方法中使用
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机译:神经元蛋白在分化型人类神经母细胞瘤细胞系(IMR32)中的表达:洞悉神经元发育和疾病。
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机译:Sanfilippo C综合征IPSCS疾病建模和药物开发的神经元和星形织造性分化