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A modified TALEN-based system for robust generation of knock-out human pluripotent stem cell lines and disease models

机译:一种基于TALEN的改良系统可稳定产生敲除的人类多能干细胞系和疾病模型

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摘要

BackgroundTranscription activator-like effector nucleases (TALENs) have emerged as a tool for enabling targeted gene editing and disruption in difficult systems, such as human pluripotent stem cells (hPSCs). The modular architecture of TAL effectors theoretically enables targeting of any genomic locus and several cloning systems for custom TALEN assembly have recently been established. However, there is a lack of versatile TALEN expression systems applicable to hPSCs.
机译:背景技术转录激活因子样效应核酸酶(TALENs)已经成为一种工具,可以在困难的系统中进行目标基因编辑和破坏,例如人类多能干细胞(hPSC)。 TAL效应子的模块化体系结构理论上可以靶向任何基因组基因座,最近已建立了几种用于定制TALEN组装的克隆系统。然而,缺乏适用于hPSC的通用TALEN表达系统。

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