机译:从封面:携带人小肌营养不良蛋白基因的腺相关病毒载体 有效改善mdx的肌肉营养不良 鼠标模型
机译:在Duchenne肌营养不良的小鼠模型中,用腺相关病毒载体进行肌肉干细胞的体内基因编辑
机译:腺相关病毒载体(AAV)微量肌营养不良蛋白基因疗法延长了杜兴氏肌肉营养不良(DMD)犬模型的存活率并恢复了肌肉功能
机译:通过新生CNS施用表达人CLN3基因的腺相关病毒血清型Rh.10载体对新生CNS小鼠脂质幼稚型脂质增多症模型中的CNS溶酶体贮藏缺陷进行部分校正
机译:外显子跳跃治疗和MDX小鼠模型的Duchenne肌营养不良药物动力学生物标志物的发展。
机译:肌营养不良蛋白棒结构域的结构灵活性:使用腺相关病毒载体对杜氏肌营养不良症的基因治疗的意义。
机译:通过新生CNS施用表达人CLN3基因的腺相关病毒血清型rh.10载体对新生CNS脂质体类红细胞增多症小鼠模型中的CNS溶酶体贮藏缺陷进行部分校正
机译:携带人微肌营养蛋白基因的腺相关病毒载体 有效改善mdx的肌肉营养不良 鼠标模型