机译:反义寡核苷酸可促进外显子包涵并纠正庞贝病中常见的c.-32-13T G GAA剪接变体
机译:反义寡核苷酸促进外显子夹杂物并校正来自Pompe患者IPS源骨骼肌细胞中的普通C.-32-13T> G(IVS1)GaA剪接变体
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机译:评估与GAA外显子2中POPPE疾病相关的28例核苷酸变体前mRNA剪接过程的功能影响及其使用反义技术恢复
机译:用反义寡核苷酸阻断封锁剪接增强剂位点的DMD拼接治疗调节
机译:在前列腺癌细胞中使用剪接切换寡核苷酸调节PSMA剪接变体。
机译:通过常见c.-32-13T G迟发型 GAA变异体的新生儿筛查洞察庞贝病的婴儿表型
机译:反义寡核苷酸促进外显子包涵并纠正pompe病中常见的c.-32-13T> G Gaa剪接变异