substrate reduction therapy (SRT) Gaucher disease (GD) mucopolysaccharidosis type III (MPS III; Sanfilippo syndrome) combination therapy;
机译:遗传底物减少疗法:溶酶体贮积病的有前途的方法。
机译:NCS-LSD队列研究:描述用于评估溶酶体贮积症患者的酶替代疗法和底物减少疗法的长期有效性的方法和分析
机译:NCS-LSD队列研究:用于评估酶储存障碍患者的酶替代治疗和基础还原治疗的长期有效性的方法和分析的描述
机译:基于酸不稳定的聚轮烷的溶酶体贮积症的治疗方法
机译:用于Krabbe疾病的底物还原疗法和用于溶酶体水解酶的细胞 - 自主表达的新小鼠模型
机译:Coutinho等。少即是多:溶酶体贮积症的底物减少疗法。诠释J.摩尔科学2016171065
机译:遗传基质减少疗法:溶酶体贮积症的有希望的方法