疾病进展结局指标在特发性肺纤维化中的应用现状和价值

摘要

特发性肺纤维化(idiopathic pulmonary fibrosis,IPF)是一种不断进展的慢性肺部纤维化性疾病.该病好发于中老年人,发病率呈逐年升高趋势,一经确诊,5年生存率仅20％,严重危害公众健康.2015年美国胸科协会(ATS)/欧洲呼吸协会(ERS)/日本呼吸协会(JRS)/拉丁美洲胸科协会(ALAT)联合发布的《ATS/ERS/JRS/ALAT临床实践指南:特发性肺纤维化的治疗》有条件推荐使用吡非尼酮、尼达尼布治疗IPF,但有限的治疗药物尚无法延长患者的生存时间,且副作用大、价格昂贵,因而新的治疗手段亟须开发.鉴于缺乏能延长生存时间的有效药物,因而目前审批使用的西医治疗药物是基于"延缓疾病进展"这一目标研发.中医药防治IPF已开展了诸多临床研究,且显示出一定的治疗效果,但目前的中医临床研究的疗效评价指标除中医症状量化积分外,其余多模仿西医指标,单一指标具有局限性.基于中医药的作用是多途径、多靶点的,疾病进展是疾病多方面的体现,而疾病进展相关结局指标作为多参数构成的复合指标,也许更能体现中医药疗效.疾病进展相关结局指标由肺功能、6分钟步行距离较基线的变化百分比或出现急性加重、肺移植、死亡等变量或事件构成.目前,对于疾病进展尚无统一定义,单一指标具有一定的缺陷,适宜的疾病进展多变量模型仍需进一步研究.对于疾病进展结局指标的构成应选择客观、定量、重复性好且与疾病进展密切相关的变量指标.