异基因造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿合并再生障碍性贫血

摘要

目的 探讨异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)合并再生障碍性贫血的疗效.方法 回顾性分析1例女性PNH合并再生障碍性贫血成功进行allo-HSCT病例的临床资料,患者经药物治疗无效后行allo-HSCT.患者签署知情同意书,符合医学伦理学规定.术前采用清髓性预处理方案.供者为其胞弟,分两次采得单个核细胞数7.8×108/kg、6.9×108/kg并输入患者体内.观察术后疗效,及复习相关文献.结果 allo-HSCT术后30 d,骨髓象示增生活跃.术后36 d,血常规示血红蛋白 110 g/L,白细胞 5.54×109/L,血小板 171×109/L.术后40 d,蔗糖溶血试验、酸溶血试验均阴性;采用流式细胞术检测的红细胞、中性粒细胞的细胞膜上CD55、CD59表达均在正常范围.术后30 d,受者原女性染色体变为46,XY[11];术后132 d,受者ABO血型由B型转为O型(供者型),表明移植成功.受者未出现急性移植物抗宿主病(aGVHD).术后60 d出现眼干、分泌物增多等症状,加用甲泼尼龙治疗后好转.随访10个月,血常规、骨髓象、CD55及CD59测定均正常,肝、肾功能正常,受者健康生存.结论 难治性PNH可考虑行allo-HSCT治疗予以根治.