非清髓异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征的疗效观察

摘要

目的 探讨非清髓异基因造血干细胞移植(NST)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效.方法 14例有血缘相关HLA相合的MDS患者接受NST治疗.骨髓增生异常综合征-难治性贫血(MDS-RA)患者非清髓预处理方案为:氟达拉滨(Flud)+环磷酰胺(CTX)+抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG);骨髓异常综合征-难治性贫血伴原始细胞过多(MDS-RAEB)患者非清髓预处理方案为:在MDS-RA患者非清髓预处理方案基础上加用马利兰(Bu).移植物抗宿主病(GVHD)预防采用环孢素(CSA)联合霉酚酸酯(MMF).结果 13例患者造血均获得快速重建,1例造血未恢复.中性粒细胞在术后第9～12天恢复到0.5×109/L以上,12例患者血小板在术后第11～21天恢复到30×109/L以上.14例中12例完全植入,2例混合嵌合植入,其中1例经过二次移植后达到完全植入,另1例在移植后2个月发生移植排斥,移植后70d因脑出血死亡.1例发生急性Ⅱ度肠道GVHD,经静脉给予他克莫司(FK506)和甲泼尼龙治疗后病情控制,但患者在后期应用FK506治疗过程中出现癫痫持续发作,经多种抗癫痫药物治疗未见好转,家属放弃治疗自动出院后死亡.14例中未见慢性GVHD和间质性肺炎发生.随访36 ～ 133个月,11例患者现无病存活,其中10例存活60个月以上,3例死亡.结论 NST治疗MDS安全可行,可为治愈MDS提供新手段.