西罗莫司治疗婴幼儿难治性卡-梅综合症的可行性分析

摘要

目的探索西罗莫司治疗婴幼儿难治性卡-梅综合症(KMS)的可行性。方法回顾分析从2013年初至2016年底确诊的卡-梅综合症患儿15例。所有患儿起病后常规运用激素冲击,血小板输注治疗,对于治疗效果不理想的13例患儿加用西罗莫司。结果使用西罗莫司的13例患儿中,1例出现严重感染后停药;12例血象均回升,其中11例肿瘤体积明显缩小,1例肿瘤维持原体积不变;9例停药后未出现再次加重。单纯使用西罗莫司与加用普萘洛尔的患儿在血象恢复、DIC纠正、肿瘤消退方面均未见显著差异(P>0.05)。患儿病程早期血浆纤维蛋白原(FIB)水平及其对西罗莫司的应答情况,对其后肿瘤的消退情况有提示作用(Pearson相关系数为-0.629,P<0.05)。结论西罗莫司配合激素应作为治疗难治性KMS的一线手段,可有效纠正血小板减少,对于逆转肿瘤生长也有显著效果。效果持久不易反复,在治疗稳定后尝试停药是安全可行的。