以RNA干扰为基础的治疗法抗呼吸道合胞病毒的随机双盲对照研究

摘要

RNA干扰（RNAi）是一种通过小分子干扰RNA（siRNA）天然调控蛋白表达的方法，具有治疗人类疾病的潜力，但对其有效性尚无充分的临床证据。ALN-RSV01是一个直接作用于呼吸道合胞病毒（RSV）核衣壳蛋白（N）mRNA的siRNA，在小鼠RSV感染模型中具有抗病毒活性。