美国FDA批准Zokinvy(lonafarnib/洛那法尼)治疗Hutchinson-Gilford早老综合征

摘要

美国FDA于2020年11月20日批准Eiger生物制药公司(Eiger BioPharmaceuticals,Inc.)的新药Zokinvy(lonafarnib,洛那法尼,CAS登记号为193275-84-2)胶囊用于治疗Hutchinson-Gilford早老综合征(Hutchinson-Gilford progeria syndrome,HGPS,也译作哈金森-吉尔福德早衰综合征、早老症、早衰症等)和其他某些特定早老样核纤层蛋白病(progeroid laminopathies)。Zokinvy主要用于减少HGPS患者的死亡风险,也可用于1岁及以上的儿童患者治疗某些早老样核纤层蛋白病。但Zokinvy不可用于治疗其他类型的早老样综合征(progeroid syndromes)和核纤层蛋白病(laminopathies)。