干细胞移植治疗神经遗传疾病中HLA配合的几率分析

摘要

为了探讨干细胞移植(Stem Cell Transplantation)对神经系统中预后不良的单基因遗传性疾病之一DMD(假肥大型肌营养不良症)的临床可行性,采用PCR反向序列特异性寡核苷酸杂交技术(polymerase chain reactionreverse sequence specific oligonucleotide,PCR-RSSO)对30例DMD患者进行HLA-ABDR基因分型,并与广东省脐血干细胞库668份和中国造血干细胞捐献者库34 910份分别进行HLA-ABDR基因频率比较和无关供者干细胞的配合性分析.结果表明:DMD疾病组的HLA基因呈正态遗传,DMD患者HLA基因表达与广东健康人群无统计学上显著差异;DMD患者中1/4寻找到合适用于移植的干细胞,其中在广东脐血库寻找到≥5个HLA-ABDR基因配合的几率为50%,在中国造血干细胞库寻找到6个HLA-ABDR基因配合的几率为26%.结论:对DMD患者进行非亲缘异基因脐带血/外周血移植治疗具有HLA配合供者高选择几率的可行性基础;干细胞移植不仅将使致死性神经肌肉疾病患者获得临床症状改善,并且为难治性神经系统疾病受益于干细胞移植治疗打造技术平台.