表观遗传学调控及治疗在急性髓系白血病中的研究进展

摘要

急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是一类高度异质性、来源于造血干/祖细胞的恶性克隆性疾病,尽管免疫治疗、靶向治疗、联合化疗等治疗策略在不断优化和完善,但在耐药复发、疾病进展等严峻挑战下,AML患者的长期生存仍未得到明显改善。表观遗传学修饰与AML的发生、进展密切相关,其中DNA甲基化、组蛋白修饰、染色质结构重塑和非编码RNA调控机制在基因的转录、表达及细胞的增殖、凋亡等过程中发挥至关重要的作用。随着DNA甲基转移酶抑制剂、组蛋白去乙酰化酶抑制剂等表观遗传药物的深入研究和临床应用,AML个体精准化治疗水平明显提高,且表观遗传药物联合以及与其他抗肿瘤药物联合的治疗方案具有良好的临床应用前景,值得人们进一步探索和研究,并为不可耐受高强度化疗和复发/难治性AML患者的治疗提供新的思路和方向。