骨髓移植治疗遗传性疾病

摘要

本文讨论的疾病,除少数几个以外,都是常染色体隐性遗传的,大多数不能作出产前检测及诊断。它们可分为两类:(1)淋巴和造血系统特异性缺陷,细胞的生成或功能有缺陷;(2)代谢性疾病,累及全身各类细胞,包括淋巴或造血系细胞。