腺病毒载体、腺病毒相关病毒载体与基因治疗

摘要

近年来,腺病毒载体(AV),腺病毒相关病毒载体(AAV)已经成为继反转录病毒载体(RV)以来最重要的病毒载体。与反转录病毒载体相比较,AV有其独特的优点,构建带有目的基因的腺病毒载体通过293辅助细胞产生重组腺病毒颗粒,用于活体基因转移及靶细胞感染。目前已利用AV研究了neo,lacZ,HBsAg及CFTR等基因在不用组织中的表达,其中人们已利用CFTR基因通过AV介导对囊性纤维化进行基因治疗临床试验。AAV最大的优点是能够将外源基因特异性整合在人19号染色体上,AAV与RV有许多相似之处。目前人们已经利用AAV研究了neo,DHFR,β-球蛋白,IL-2基因的表达情况。