基因编辑法治疗失明

摘要

据美联社的最新报道,基因编辑技术CRISPR的首次人体试验即将在美国展开。该项研究旨在运用CRISPR技术治疗遗传性视力障碍导致的失明。位于眼球后部的视网膜上分布着对形成视觉至关重要的感光细胞,而导致这种先天性疾病的罪魁祸首正是一种影响视网膜功能的突变基因。美国国立卫生研究院(NIH)的数据显示,该突变引起的莱伯氏先天性黑蒙症(LCA)是导致儿童失明最常见的原因之一,每10万个新生儿中就有约2-3人罹患此疾病。