美国国立卫生研究院对基因治疗的评价及投资策略

摘要

美国从事基因治疗的学术管理组织主要分为两大方面,一方面为针对临床试验的安全性进行审查的机构,主要由NIH的RAC和FDA承担,他们负责鉴定各项目申请者临床前研究的科学性、安全性及临床应用前景;另一方面为NIH的基因治疗投资审查委员会,负责确定基因治疗的发展方向及整体布局。本文着重介绍后者对近年来基因治疗的评价以及将来的对策,有助于从事基因治疗的科研人员确定各自的主攻方向。