04117 英国沉思罕见病之困惑

摘要

在一次由英国国家临床最优化研究所(NICE)和皇家内科医师学会主持的会议上，怎样为罕见病患者开发和带来更多的罕见病药物及“极端罕见”病药物成为摆在每个与会者面前的困惑。在欧盟，罕见病是指影响到少于21．5万人(每1万人中有5人)的疾病。在美国范围稍大些，定义为少于20万人(每1万人中有7．5人)的疾病。日本定义该疾病为影响少于5万人(平均每1万人中有4人)的疾病。