基因沉默技术有望用于ALS治疗

摘要

随着神经变性疾病的致病基因和蛋白不断被发现，利用病毒将基因导入体内调节疾病相关基因的功能以达到治疗目的己逐渐成为可能。这种方法尤其适用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。许多家族性ALS是由编码超氧化物歧化酶（SOD1）基因显性突变引起的，理论上可以通过基因沉默的方法治疗。