用于基因治疗的药物级质粒DNA的大规模生产:问题与障碍

摘要

基因疗法是用于预防及治疗癌症、艾滋病和囊性纤维变性等疾病的有效方法。给予治疗基因的方法之一是直接注射裸露或脂质体包裹的质粒DNA,但需要大量质粒DNA。当前在基因治疗用药物质粒DNA的大规模生产工艺的设计及操作中还存在一些问题和障碍。