自适应两阶段设计的性质及样本容量的再估计

摘要

临床试验的主要目的是在给定的一些可能有效的治疗中找到一个最佳治疗,并证明所找到的最佳治疗相对于试验控制组的优效性。文章探讨了自适应两阶段试验设计及其在临床Ⅱ/Ⅲ期中的应用,并证明了一些性质。通过计算机模拟给出了有效性检验的临界值与样本容量的关系,指出自适应两阶段试验所需的样本容量比传统的试验设计方法更少,有较高的伦理学价值和经济学价值。