多终点指标下两阶段适应性设计的样本量再估计

摘要

针对多终点指标下的随机化比较性试验，我们提出了一种可以应用于一般情形的两阶段样本量再估计方法。该方法采用交并原则来得到近似的α水平的检验，并基于由先期试验得到的有关讨厌参数的更新信息来重新估计相关参数，用以样本量的再估计过程。此方法简便易行，而且文中针对实践中经常出现的盲法试验及不平衡试验对该方法进行了修正。模拟结果显示我们所提出的方法能够较好地控制犯第一类错误的概率，并能达到指定的功效水平。研究结果还显示所得总体样本量的期望值与当讨厌参数已知时的单步试验所需的样本量大小接近。