儿童抗肿瘤药物研发思考

摘要

抗肿瘤药是新药研发中最为活跃的领域之一,但我国在儿童抗肿瘤药研发领域仍存在明显不足,儿童肿瘤患者有着迫切的用药需求。与成人临床试验相比,儿童人群临床试验通常面临更多挑战,加剧了儿童用药的研发困境。为鼓励我国儿童抗肿瘤药研发,首先应在政策层面予以扶持,激活企业的研发动力。在研发过程中,应关注儿童肿瘤与成人肿瘤的差异,加强机制研究,围绕儿童肿瘤患者的特点和治疗需求确定研发立题;同时,借鉴成人临床数据支持抗肿瘤药在儿童人群中的开发,充分利用定量药理学等科学工具,减少在儿童人群中不必要的研究;合理把握儿童人群研究的开展时机,特别是在儿童和成人共患肿瘤中,及早推进抗肿瘤药在儿童肿瘤人群中的研发。此外,在研发过程中还需要充分考虑儿童人群用药的特殊需求,如剂型合理性、长期安全性等问题。