治疗囊性纤维化F508del基因突变药物trikafta的药理作用及临床评价

摘要

Trikafta是用于治疗囊性纤维化(CF)的三联复方新型药物,由elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor 3种药物组成,2019年10月21日美国FDA批准上市的第4个针对CF根本病因的治疗药物,适用于治疗12岁及以上的囊性纤维化(CR)跨膜传导调节因子(CFTR)基因上携带至少1个F508del基因突变的CF患者.本文对trikafta的基本信息、作用机制、药代动力学、药物相互作用、临床评价和不良反应等进行综述.