干细胞基因治疗白质营养病变取得成功

摘要

2013年8月23日《科学》杂志报道，意大利科学家采用慢病毒进行造血干细胞基因治疗白质营养病变的I／II期临床试验获得成功。这足干细胞基因治疗领域的一个突破性进展。过去这些学者曾经用动物实验证明这种方法有效，这次实验主要是针对早期患者的有效性和安全性开展I／II期临床试验，结果表明效果明显，而且可以安全使用，这一成果给这类疾病患者带来新的希望。