西罗莫司治疗淋巴管平滑肌瘤病的有效性和安全性

摘要

＜正＞背景和目的:在女性中,淋巴管平滑肌瘤病（LAM）是一种持续进展的肺部囊性病变,该病和哺乳动物的雷帕霉素靶蛋白（mTOR）信号通路不恰当的激活相关,该通路可调节细胞的生长和淋巴管的生成。西罗莫司（也称雷帕霉素）可抑制mTOR,并且在包括LAM患者的Ⅰ～Ⅱ期试验中已显示出治疗前景。方法:首先进行了一项为期12个月的随机、双盲、安慰剂对照的西罗莫司试验（其中包括89例有中度肺损伤的LAM患者）,其后是12个月的观察期。主要研究终点