再生障碍性贫血中血小板生成素受体激动剂的应用

摘要

再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA)是一种由T细胞介导的造血功能衰竭性疾病。重型AA(severe AA,SAA)一线治疗方案为人类白细胞抗原相合同胞供者造血干细胞移植或强化免疫抑制疗法(intensive immunosuppressive therapy,IST)联合血小板生成素受体激动剂(thrombopoietin receptor agonists,TPO-RAs)。TPORAs作为一种小分子化合物对初发及难治性SAA、输血依赖非严重型AA疗效及耐受性较好,IST联合小分子TPORAs治疗SAA疗效更佳,严重不良反应及克隆演变发生率未见显著增加,可以做为一线标准治疗方案。