美国罕见病药物研发激励政策概述及对我国的启示

摘要

目的 通过分析美国罕见病药物研发激励政策概况,为完善建立中国罕见病药物研发政策提供参考.方法 从罕见病立法、罕见病官方定义界定、罕见病药物研发激励措施等方面比较了中美两国之间的差别,指出中国罕见病药物研发激励政策的不足之处并提出了针对性的建议.结果 美国对罕见病有明确的官方定义,在世界上首先通过立法鼓励罕见病药物研发,通过政府资助研发项目、加快审批途径等激励政策和措施,极大地提高了罕见病药物上市数量,改善了罕见病患者的用药状况.我国虽对罕见病药物研发政策进行了探索,但目前尚无罕见病的官方定义,同时缺乏罕见病药物研发激励措施,罕见病药物可及性有待进一步提高.结论 我国应借鉴国外先进经验,进一步建立完善罕见病药物研发激励政策,保障罕见病患者用药合法权益.