西罗莫司治疗难治性卡波西样血管内皮瘤初探

摘要

目的卡波西样血管内皮瘤（kaposiform hemangioendothelioma,KHE）属于血管性肿瘤的特殊类型,临床上易伴发Kasabach-Merritt现象（kasabach merritt phenomenon,KMP）,即血管瘤和血管畸形伴发血小板减少。传统的激素治疗和抗癌药物并不能完全有效,导致临床上难治性KHE死亡率高。本研究报道了新型免疫抑制剂西罗莫司在治疗难治性KHE上的有效性和安全性。方法回顾性分析2010年1月至2013年11月在复且大学附属儿科医院外科诊断的KHE患儿7例。其中,男4例,女3例;部位累及四肢、躯体或头面部,并伴KMP。7例对传统治疗或其他药物治疗均无反应。西罗莫司的治疗时间是2012年6月至2013年11月。具体治疗方案:西罗莫司口服,0.8 mg·m-2·次-1,2次/d,间隔12 h,血药物浓度维持在10~15 ng/ml。预防性的口服复方新诺明（SMZco）。结果 7例患儿,初诊年龄平均（3.2±1.7）月龄。西罗莫司治疗后,患儿均出现了明显的瘤体退缩,血小板升高和凝血功能改善至正常,并迅速撤离了激素和长春新碱。平均西罗莫司起效时间（6.5±3.4）d,平均血小板稳定时间（16.0±7.6）d,平均开始西罗莫司单药治疗时间（1.7±0.4）个月。平均西罗莫司治疗时间（4.8±4.9）个月。用药至今,1例撤离药物,余均在使用中,无症状反复和血小板下降。药物使用中仅轻微的黏膜溃疡和肝功能异常,对症治疗好转。结论西罗莫司单药治疗难治性KHE安全有效。