视网膜疾病基因治疗现状与前景

摘要

基因治疗是通过向靶细胞或组织中引入外源基因片段来纠正疾病状态。基因治疗依赖所采用的载体系统使外源基因编码的蛋白在靶组织中高效、稳定的表达。视网膜疾病基因治疗中较为常用的载体是重组腺相关病毒载体、腺病毒载体、慢病毒载体等病毒类载体。通过将外源目的基因与促进子包装于病毒衣壳后制成病毒载体,再将载体注射入眼内。但最终将视网膜疾病基因治疗应用于临床尚有许多关键问题需要解决,如基因表达产物的调控、基因转移靶向性的控制、合适基因载体的选择、载体及导入物质引起的免疫反应等。随着对视网膜疾病分子遗传机制了解的不断深入及新技术和载体的发展,视网膜疾病基因治疗必将成为现实。