人源干细胞产品的药学评价考虑

摘要

干细胞具有自我更新(self-renewing)和多向分化(multilineage differentiation)潜能,且不同类型的干细胞具有各自不同的优势和局限性,在基础研究和临床应用中成为热点领域。按药品进行研发的人源干细胞产品目前主要来源于成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞三大类。人源干细胞产品复杂多样,在多种疾病治疗中展现出独特的治疗优势。本文总结了人源干细胞产品的特点和最新的研究进展,并根据药品开发和技术评价的规律,围绕生产用原材料、生产工艺、质量研究与控制、稳定性和包装容器密封系统等方面提出现阶段的药学审评考虑和讨论,供业界和监管机构探讨交流,以期能促进此类产品的临床转化和应用。