脑内移植重组基因治疗帕金森病的实验研究

摘要

本研究把Ｉ型人酪氨酸羟化酶（ｈｕｍａｎ ｔｙｒｏｓｉｎｅ ｈｙｄｒｏｘｙｌａｓｅ ｔｙｐｅ Ｉ；ＨＴＨ１）ｃＤＮＡ连接到逆转录病毒载体ＬＮＳＸ上，构建成真核表达载体ＬＮＳＨＴＨ１，然后通过ｉｎ ｖｉｖｏ途径转染帕金森病模型鼠的纹状体细胞。外源的ＨＴＨ１基因在宿主脑内得到了表达，并使其病理行为改善约７０％。这种新的基因治疗帕金森病的方式，有其独特的优越性。