托珠单抗治疗婴儿多发性大动脉炎的疗效分析

摘要

目的探讨托珠单抗治疗婴儿期起病的多发性大动脉炎(Takayasu arteritis,TA)的临床效果。方法通过医院电子病例系统,选取2016年7月至2023年1月在首都儿科研究所附属儿童医院首次住院、确诊起病年龄小于1岁且采用托珠单抗进行初始治疗的TA患儿,回顾性分析其于首都儿科研究所附属儿童医院首次确诊时及初始治疗后第1、3、6、12个月时的病例资料、实验室检查结果、影像学检查结果以及治疗效果。结果共纳入8例TA婴儿,均为女性,平均发病年龄(108.13±72.93)d,发病时平均病程(23.88±24.45)d。主要临床表现为发热(62.5%)和高血压(50.0%)。8例患儿红细胞沉降率、C反应蛋白、铁蛋白均显著高于正常值,外周血白细胞计数升高,血红蛋白水平降低,血小板计数升高,白介素-6、白介素2受体、白介素-8、肿瘤坏死因子-α水平升高。7例患儿血管受累类型为混合型,1例患儿为头臂动脉型。受累血管数评分(10.00±4.96)分。8例患儿均使用托珠单抗进行治疗,5例(62.5%)患儿加用糖皮质激素治疗,均为使用免疫抑制剂治疗。所有患儿随访12个月,其中1例出现过敏,1例治疗效果欠佳,无死亡病例,除高血压和无脉表现外,其余临床症状均缓解。治疗后第1个月时,患儿红细胞沉降率、C反应蛋白、铁蛋白、凝血酶原时间、纤维蛋白原、补体3较前显著降低,其中纤维蛋白原、补体3低于正常值,血红蛋白、凝血酶时间、白介素-6较前显著升高;治疗后第3个月时白介素-6显著降低;经过治疗后红细胞沉降率、C反应蛋白、铁蛋白持续正常,血红蛋白持续恢复;治疗后纤维蛋白原、补体3降低明显,治疗后第12个月恢复正常;治疗后血清白介素-6水平,出现一过性升高,治疗后第3个月恢复正常。治疗后第6个月时血管受累数评分(5.14±5.34)分,与治疗前比较差异无显著性(P>0.05);治疗后第12个月时血管受累数评分(3.00±4.24)分,低于治疗前,差异有显著性(P<0.05)。结论托珠单抗能快速控制TA婴儿的炎症状态,治疗12个月左右可显著改善血管受累情况,婴儿的整体耐受性、安全性较好。托珠单抗单药可作为婴儿TA的一种治疗方案,但尚需更多临床数据进行验证。