真性红细胞增多症患者干扰素和(或)羟基脲治疗后症状负荷改善与血液学疗效之间的关系

摘要

目的 探讨真性红细胞增多症(PV)患者干扰素和(或)羟基脲治疗后症状负荷改善与血液学疗效之间的关系.方法 对190例符合WHO(2016)诊断分型标准、接受干扰素和(或)羟基脲连续治疗≥6个月的PV患者,分别应用外周血细胞计数和骨髓增殖性肿瘤总症状评估量表(MPN-10)评价患者血液学疗效和症状负荷.结果 全部190例PV患者中,男93例(48.9％),女97例(51.1％).进行MPN-10评分时,患者中位年龄为60(32～ 82)岁.全部患者中位MPN-10总分为9(0～67)分,干扰素+羟基脲组(27例)为11(0～67)分,显著高于干扰素组[64例,6(0～ 56)分,P=0.019]和羟基脲组[99例,9(0～64)分,P=0.047],而干扰素组与羟基脲组差异无统计学意义(P=0.421).28.9％(55/190)的患者存在重度症状(单项症状评分≥7分或总分≥44分),干扰素组、羟基脲组、干扰素+羟基脲组重度症状患者占比分别为23.4％、29.3％、40.7％,组间比较差异均无统计学意义(P＞0.05).全部190例患者中,进行MPN-10评分时71例(37.4％)获得完全血液学缓解(CHR),仅55例(28.9％)获得疾病充分控制(获得CHR且无重度症状).未获得疾病充分控制的患者包括:血细胞增高80例(42.1％),获得CHR但伴重度症状16例(8.4％),血细胞增高且伴重度症状39例(20.5％).PLT＞ 400× 109/L患者中存在重度症状患者比例、MPN-10总分中位数均高于PLT≤400×109/L患者[40.8％ (20/49)对24.8％(35/141),P=0.044;14(0～67)分对7(0～56)分,P=0.038].PLT＞ 400×109/L是存在重度症状的危险因素(HR=2.089,95％CI 1.052 ～ 4.147,P=0.035).结论 经干扰素和(或)羟基脲治疗后,PV患者症状负荷未获满意控制仍较突出,部分患者虽然获得CHR,仍存在重度症状负荷.PLT＞ 400×109/L是干扰素和羟基脲治疗后患者存在重度症状的危险因素.