人脐带间充质干细胞治疗儿童异基因造血干细胞移植后难治性急性移植物抗宿主病的疗效

摘要

目的观察人脐带间充质干细胞（UCMSCs）治疗儿童异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）后难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）的疗效及安全性。方法回顾性分析海军总医院儿科用UCMSCs治疗5例难治性aGVHD患儿，男1例，女4例；年龄1岁6个月～15岁。原发病为再生障碍性贫血（AA）2例，急性非淋巴细胞白血病（AML—M2一CR2）1例，急性淋巴细胞白血病（ALL-高危CR1）1例，骨髓增生异常综合征（MDS）1例。3例行同胞HLA全相合外周血造血干细胞移植，1例行母供女单倍体骨髓＋外周血造血干细胞移植（HLA3／6位点相合），1例行父供女单倍体骨髓＋外周血造血干细胞移植（HLA3／6位点相合）。1例用环孢素＋甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病（GVHD），其余用抗胸腺细胞球蛋白＋环孢素＋吗替麦考酚酯＋甲氨蝶呤预防GVHD。5例均出现难治性aGVHD，给予3～5种药物治疗效果差，后分别给予输注2、3次UCMSCs，1周／次，输注细胞数量为（1．5～2．0）×106／kg，输注后观察疗效及不良反应。结果5例难治性aGVHD患儿均出现好转，总体反应率为100％，其中2例痊愈出院，1例病情反复放弃治疗后死亡，另外2例因aGVHD复发后出现血栓性微血管性疾病而死亡。输注过程中未见明显不良反应，随访2年，2例无病存活，存活至今患儿无肿瘤发生，原发病无复发。结论UCMSCs治疗难治性aGVHD安全有效，为提高临床疗效可适当提早应用UCMSCs，可减少免疫抑制剂的应用从而减少不良反应，提高患儿的无病生存率。