环孢素联合重组人促红细胞生成素治疗慢性再生障碍性贫血的疗效评价

摘要

目的 比较环孢素(CsA)联合重组人促红细胞生成素(rhEPO)和单用CsA治疗慢性再生障碍性贫血(CAA)的疗效和安全性.方法 回顾性分析2016年1月至2018年6月北京协和医院血液科收治的79例初治CAA患者的临床资料,其中45例采用CsA+rhEPO治疗,34例仅采用CsA治疗.入选患者使用CsA至少1.5～2.0年,并随访至少1.0年.比较CsA+rhEPO组和CsA组患者的疗效、不良反应和长期转归,分析可能的疗效影响因素.结果 CsA+rhEPO组45例患者中,男14例,女31例,中位年龄43(19,73)岁;CsA使用的中位时间为26(12,38)个月,rhEPO使用的中位时间为4(3,6)个月,中位随访时间为24(12,42)个月.CsA组34例患者中,男16例,女18例,中位年龄36(16,85)岁;CsA使用的中位时间为24(12,40)个月,中位随访时间为25(12,40)个月.两组患者治疗前各临床特征比较差异均无统计学意义(P均>0.05).治疗后6个月,CsA+rhEPO组患者的部分缓解(PR)(53.3％比25.0％;χ2=6.181,P=0.019)和总反应(OR)(55.6％比31.3％;χ2=4.456,P=0.040)均明显高于CsA组,两组的完全缓解(CR)差异无统计学意义(2.2％比6.3％;χ2=0.810,P=0.567);CsA+rhEPO组和CsA组患者在治疗后3、12个月和随访期末的CR、PR及OR差异均无统计学意义(P均>0.05).CsA+rhEPO组患者在治疗6个月时的血红蛋白水平明显高于CsA组[(102.6±24.0)g/L比(90.3±29.1)g/L;t=2.017,P=0.047],在治疗3、12个月及随访期末与CsA组差异均无统计学意义(P均>0.05).rhEPO组11.1％(5/45)的患者出现注射部位疼痛,两组患者在肌酐升高、胆红素轻度升高、转氨酶升高、牙龈轻中度增生、胃肠道反应和肌颤等不良反应方面差异均无统计学意义(P均>0.05).在随访期内,两组患者的克隆演变率相仿,均无死亡病例.未发现影响rhEPO疗效的临床预测因素.结论 与CsA单药治疗相比,CsA联合rhEPO治疗CAA在6个月时有更高的有效率及血红蛋白水平,两组不良反应无明显差别.