ITP-PAQ特异性评价原发免疫性血小板减少症患者的生活质量

摘要

原发免疫性血小板减少症(Primary Immune Thrombocytopenia，ITP)是一种获得性自身免疫性疾病，是最常见的临床出血性疾病。除因低血小板计数引起的皮肤粘膜出血、内脏出血甚至颅内出血外，乏力是ITP患者最常见的非出血临床表现，极大影响了患者的生活质量。McMillian等的研究显示，ITP患者的生活质量普遍较差，与糖尿病患者相当，低于关节炎、高血压甚至癌症患者，因此生活质量是评价ITP患者病情及疗效的极为重要的一个指标。以往研究多采用SF-36和EQ-5D等通用量表进行评价，不一定能确切地反应ITP患者的真实生活质量。原发免疫性血小板减少症患者生活质量评估量表(Primary ImmuneThrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire，ITP-PAQ)是第一个成人ITP患者特异性生活质量评估量表，它可特异性评价成人ITP患者乏力及生活质量状况，国内尚无应用此量表的研究先例。本试验是首次应用ITP-PAQ对ITP成人患者生活质量进行评估以及相关性影响分析的研究。
　　目的：
　　应用ITP-PAQ特异性评价ITP成人患者的乏力以及生活质量状况，并探讨其与患者年龄、疗效、维持药物、疾病分期之间是否具有相关性，协助评价患者病情以及治疗疗效，为临床治疗措施及治疗终点提供参考。
　　方法：
　　本试验为系统性回顾分析研究。共收集2017年7月至2017年11月之间于
　　山东大学齐鲁医院血液内科就诊的82例成人ITP患者的年龄、性别、确诊时间、治疗过程及血小板计数变化等基本信息，并应用ITP-PAQ评估其乏力以及生活质量状况，包括症状、乏力/睡眠、焦虑、运动、心理、恐惧、生活质量、社会活动、女性生殖以及工作共十个方面。将所有患者按年龄、疗效、维持药物、疾病分期分别分组并进行统计学分析，研究这些因素与患者生活质量的相关性。
　　结果：
　　年龄在30-39之间的患者生活质量评分高于其他年龄段患者，差异无统计学意义;有用药史的患者中，总量表评分完全反应（血小板计数≥100×109/L且没有出血症状）组最高，无效（以下三点有其一:血小板计数＜30×109/L;血小板增加少于基础血小板计数的两倍;患者有出血表现）组最低，组间差异无统计学意义，在社会活动量表中完全反应组评分显著高于无效组(P=0.029)，其余量表评分不同疗效组间未见统计学差异;应用不同维持药物及无需治疗仅观察的患者间，除恐惧、女性生殖及工作量表外，其余量表均可见组间显著性差异，观察组总量表评分最高而二线治疗组最低，一线治疗组患者生活质量显著高于二线治疗组(P=0.017)，观察组生活质量显著高于地西他滨组及二线治疗组(P=0.008，P=0.002)，组间差异有统计学意义(P=0.006);三组处于不同疾病分期的患者总量表评分相当，组间及组内均未见显著统计学差异。
　　结论：
　　1.本研究中年龄不是影响患者生活质量的主要因素;
　　2.经治疗后完全反应的患者生活质量没有得到明显提高，说明ITP患者的生活质量状况不仅仅与血小板计数有关;
　　3.观察组患者生活质量与应用一线治疗的患者相当并显著高于其他两组，体现了一线治疗方案的优越性;
　　4.处于疾病不同阶段的患者之间生活质量未见明显差异;
　　5.患者由于ITP而产生的对出血的恐惧心理、对女性生殖系统健康的担忧不安以及对于工作的焦虑在所有患者中普遍存在。

目录

声明

摘要

符号说明

1．1 概述

1．2 ITP的诊断要点

1．3 ITP的分期

1．4 治疗原则及方案

1．5 健康相关的生活质量量表

1．6 ITP患者专用的健康相关生活质量量表

2．1 研究对象

2．2 纳入标准和排除标准

2．3 评分方法

2．4 统计方法

第三章 结果

3．1 参与本研究的患者临床特征

3．3 ITP患者生活质量与年龄、疗效、维持药物、疾病分期的相关性

第四章 讨论

4．1 ITP发病机制的探讨

4．3 ITP-PAQ量表的开发与在本研究中的应用

4．4 创新性与局限性

4．5 展望

第五章 结论

附表

参考文献

致谢

攻读硕士期间发表论文