亲缘单倍型造血干细胞移植治疗高危血液系统恶性疾病疗效分析

摘要

目的：评价亲缘单倍型造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗高危血液系统恶性疾病的疗效。
　　方法：收集自2010年12月-2013年12月在我科行亲缘单倍体造血干细胞移植的33例恶性血液病患者，总结临床特征，观察haplo-HSCT后植入情况、无病及总体生存率、白血病复发及相关并发症，分析影响生存率的因素。
　　结果：33例恶性血液病患者中，外周血造血干细胞移植29例，骨髓联合外周血造血干细胞移植4例。男20例，女13例，中位年龄23(11-50)岁。供者中父亲10例，母亲9例，兄弟姐妹9例，子女5例。HLA配型3/6相合4例，4/6相合29例。回输有核细胞中位数20.41(8.6-39.67)×108/kg,回输CD34+细胞中位数5.54(3.04-19.15)×106/kg。移植后所有患者均获得完全植入。急性移植物抗宿主病(GVHD)Ⅱ～Ⅳ度9例，占27.3％;Ⅲ～Ⅳ度2例，占6％;慢性GVHD发生率30.4％(10/34)，其中局限型5例（15.2％），广泛型5例（15.2％）。中位随访时间279（22-1156）d。复发7例，复发率21.2％。失访1例，死亡病例10例，其中2例为白血病复发，8例死于移植相关并发症。21例无病存活。3年总生存率和无病生存率分别为50％和32％。单因素分析结果显示总体生存率及无病生存率与供者年龄、血型（相合或不合）、疾病状态(复发或缓解)、发生急性GVHD(Ⅰ～Ⅱ度、Ⅲ～Ⅳ度)、慢性GVHD均无统计学差异，供者来源(父母、同胞或子女)有统计学意义（P=0.027）。多因素分析未发现对生存率有影响的因素。
　　结论：Haplo-HSCT治疗高危恶性血液病患者3年总生存率可达到50％，复发率相对较低，GVHD以轻度为主，重度GVHD可控制理想。多因素分析未发现对生存率有显著影响的因素。亲缘单倍体相合移植是治疗高危恶性血液病的有效方法。

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前言

资料与方法

1 研究对象

2 方法

2.1 供者干细胞来源

2.2 预处理方案

2.3 预防移植相关并发症

2.4 植入证据监测

2.5植入时间

2.6原发病监测

2.7 统计学方法

结果

1 植入情况

2 移植相关并发症

3 随访情况

讨论

参考文献

综述

参考文献

致谢