FA5-BUCY预处理的挽救性造血干细胞移植治疗高危难治复发白血病及骨髓增生异常综合征的疗效分析

摘要

背景：造血干细胞移植是部分恶性血液病患者获得完全治愈的一种有效治疗手段，但难治、复发和高危的恶性血液病患者可能因为对放、化疗不敏感或不耐受失去接受干细胞移植的机会。此外，移植后疾病再发的高度风险还可能导致移植的最终失败。
　　目的：观察并分析FA5-BUCY预处理的挽救性造血干细胞移植治疗高危、难治和复发急性白血病及骨髓增生异常综合征的有效性和安全性。
　　方法：回顾性分析2013年3月14日至2014年11月11日58例在我院接受FA5-BUCY预处理的挽救性造血干细胞移植治疗的高危、难治和复发恶性血液病患者的临床资料。患者年龄在1岁-51岁之间,中位年龄23岁，男性43例，女性15例。患急性髓系白血病(AML)26例，骨髓增生异常综合征（MDS）转化AML9例，急性淋巴细胞白血病（ALL）19例，高危（RCMD\RAEB\7q-）骨髓增生异常综合征（MDS）3例，慢性粒细胞白血病加速期1例。其中高危患者25例，难治患者24例，复发患者9例，即疾病未缓解共有33例,骨髓中原幼细胞比例为7％-98%。接受亲缘人类白细胞抗原（HLA）单倍型移植37例,非亲缘HLA全相合移植3例,亲缘HLA全相合移植17例,脐血移植1例。预处理方案均为FA5-BUCY，常规给予ATG、环孢素A、短程甲氨喋呤和吗替麦考酚酯预防移植物抗宿主病，阿昔洛韦和静脉丙种球蛋白预防性抗病毒，复方新诺明预防卡氏肺囊虫病。根据既往有无真菌感染病史给予I级或II级预防性抗真菌治疗。对于符合预防性供者淋巴细胞输注标准的患者给予预防性输注。58例患者在移植准备阶段均未发生严重感染或脏器功能衰竭。
　　结果：除1例患者早期死亡，余57例患者移植过程均顺利，回输单个核细胞数的中位数为7.9×108/kg（2.2-21.4×108/kg），CD34+的干细胞数中位数为4.6×106/kg（1.8-20.6×106/kg），除外早期死亡患者，57例患者均植入成功，白细胞中位植活时间为回输后13(9-25)天；血小板中位植活时间为移植后13(7-43)天，STR嵌合率检测提示在植入期55例（96.5%）患者为完全嵌合状态，2例（3.5%）为混合嵌合状态，随访半年后患者均为完全嵌合状态。100天内死亡率为15.5%，急性I-IV度GVHD发生率为48.3%，内脏GVHD的发生率25.9%，慢性GVHD均为局限型，发生率为7.0%，病毒血症发生率CMV为63.8%，EBV为84.5%，进展为EBV病毒感染的发生率为1.7%。随访至今时间最长为2年，中位随访时间246.5天(12天-718天)，2年内复发率为17.5%，非复发死亡率为24.1%，总体生存率57.9%，无疾病生存率为53.3%，死亡原因主要为复发、GVHD和感染。影响移植后长期生存的主要因素有：移植后内脏GVHD、CMV病毒血症、回输CD34+数量小于3.5×106个/kg。
　　结论：FA5-BUCY预处理的挽救性造血干细胞移植为高危、难治和复发恶性血液病患者提供了移植机会，显著改善移植预后，值得进一步扩大研究和延长随访观察。

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引言

1.材料和方法

1.1 研究对象

1.2 患者基本特征

1.3 治疗方案

1.4 植活监测

1.5 疾病状态监测

1.6 移植后并发症的观察

1.7 pDLI

1.8 随访

1.9 统计学方法

2.结 果

2.1 移植过程情况

2.2 植入情况

2.3 疾病缓解情况

2.4 移植后并发症情况

2.5 生存情况

2.6 影响生存的危险因素分析

3.讨 论

4.结论

参考文献

综述： 不同类型造血干细胞移植相关植入综合征

致谢