减低毒性预处理方案在造血干细胞移植治疗WAS中的疗效及安全性评估

摘要

目的： 评估白消安联合氟达拉滨预处理方案在湿疹-血小板减少伴免疫缺陷综合征(Wiskott-Aldrich Syndrome，WAS)患者行异基因造血干细胞移植治疗中的有效性及安全性。 方法： 在2014年1月至2017年2月重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤科行异基因造血干细胞移植治疗WAS的患者中，纳入回输人白细胞抗原（Human leukocyte antigen，HLA）高分辨配型全相合或1个位点不合的无关供者外周血移植患者，实验组采用由氟达拉滨、白消安、兔抗人胸腺免疫球蛋白组成（FluBuATG）的减低毒性清髓性预处理方案（7例），对照组采用传统白消安和环磷酰胺(BuCy)的清髓方案（7例）。比较两组患者移植后植入、移植后并发症和预处理不良反应发生情况。 结果： BuCy组与 FluBuATG组总体生存率分别为85.7%,71.4%（P=0.205）。BuCy组与FluBuATG组移植后中性粒细胞植入时间、血小板植入时间、嵌合度、总体生存率方面无统计学差异。BuCy组患者III°~IV°急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主反应发生率与FluBuATG组均无统计学差异。FluBuATG组发生移植后 AIHA1例（14.3%），而BuCy组5例（71.4%）(P=0.103)。移植后EBV感染发生率高， FluBuATG组和 BuCy组 EBV感染率分别为85.7%、57.1%(P=0.559)。两组不同预处理方案对各脏器的不良反应中肝功能损害发生率最高，BuCy组肝功能损害严重程度重于FluBuATG组，但无统计学差异。 结论： 含 FluBuATG的减低毒性预处理方案能使异基因造血干细胞植入稳定，不良反应少，具有较好耐受性。

目录

声明

英汉缩略语名词对照

前言

1对象与方法

1.1对象

1.2预处理和GVHD预防方案

1.3支持治疗

1.4相关定义和标准

1.5统计学处理

2结果

2.1植入

2.2生存情况

2.3 GVHD

2.4移植并发症

2.5预处理不良反应

3讨论

全文总结

参考文献

文献综述：异基因造血干细胞移植治疗Wiskott-Aldrich 综合征的进展

致谢

攻读硕士学位期间科研情况及发表的学术论文